Choroba Alzheimera | Leczenie – Obiawy – Diagnoza – Opieka
W badaniach klinicznych testowanych jest 141 leków stosowanych w leczeniu choroby Alzheimera. 78% tych leków ma na celu spowolnienie postępu choroby. Analizujemy trzy najbardziej obiecujące leki, lecanemab, donanemab i remternetug, i podsumowujemy ich dotychczasową drogę.
Czym jest choroba Alzheimera?
Choroba Alzheimera to postępujące zaburzenie neurodegeneracyjne, które prowadzi do stopniowego zaniku komórek nerwowych w mózgu. Objawia się przede wszystkim utratą pamięci, trudnościami w myśleniu, orientacji oraz zmianami zachowania. Jest najczęstszą przyczyną demencji, stanowiącą około 60-70% wszystkich przypadków. Choroba Alzheimera powoduje odkładanie się w mózgu nieprawidłowych białek – amyloidu i tau – co prowadzi do tworzenia się blaszek i splątków, zakłócających komunikację między neuronami i ostatecznie powodujących ich śmierć. Skutkuje to stopniowym pogarszaniem się funkcji poznawczych, zdolności do samodzielnego funkcjonowania oraz znacznym obniżeniem jakości życia pacjentów.
Jakie leki są dostępne dla osób cierpiących na chorobę Alzheimera?
Choroba Alzheimera powoduje, że komórki w mózgu chorują i ostatecznie umierają, co prowadzi do objawów takich jak utrata pamięci.
Aby leczyć chorobę Alzheimera, musimy znaleźć skuteczne leki, które są w stanie ją spowolnić lub zatrzymać. Leki te często nazywają się terapiami modyfikującymi przebieg choroby.
Obecnie w Wielkiej Brytanii nie są dostępne żadne terapie modyfikujące przebieg choroby w przypadku jakiegokolwiek rodzaju demencji, w tym choroby Alzheimera.
Istniejące leki leczą jedynie objawy choroby Alzheimera. Nie leczą one pierwotnej przyczyny choroby, a zatem nie spowalniają tempa jej nasilania się.
Nowy rodzaj leczenia choroby Alzheimera
W mózgach osób cierpiących na chorobę Alzheimera białko zwane amyloidem odkłada się w postaci blaszek. Uważa się, że blaszki te są toksyczne i uszkadzają komórki mózgu.
To właśnie badania finansowane przez Alzheimer’s Society, prowadzone przez Sir Profesora Johna Hardy’ego, po raz pierwszy wykazały znaczenie roli białka amyloidowego w przyczynach choroby Alzheimera ponad 30 lat temu.
Naukowcy opracowali leki, które mogą usuwać amyloid z mózgu. Leki te nazywają się immunoterapiami. Są one ukierunkowane na blaszki amyloidowe w mózgach osób z chorobą Alzheimera, aby pomóc w ich rozbiciu.
Immunoterapie już stosuje się w medycynie, na przykład w leczeniu niektórych nowotworów.
Naukowcy uważają, że dzięki usuwaniu blaszek amyloidowych z mózgu będą w stanie spowolnić tempo pogarszania się choroby Alzheimera.
Poniżej przedstawiamy trzy leki, które działają w ten sposób i okazały się obiecujące w leczeniu choroby Alzheimera.
Donanemab i choroba Alzheimera
Czym jest donanemab?
Donanemab to najnowszy z leków immunoterapeutycznych, który trafił na pierwsze strony gazet wraz z opublikowaniem pełnych wyników dużego badania końcowego (zwanego TRAILBLAZER-ALZ2). Badanie objęło 1182 osoby z amyloidem w mózgu i objawami problemów z pamięcią i myśleniem.
Donanemab opracowali naukowcy w firmie farmaceutycznej Eli Lilly i jest podawany pacjentom za pomocą kroplówki dożylnej, która wykorzystuje płynny lek w worku, który dostaje się do krwiobiegu pacjenta przez kaniulę
Jakie są najnowsze osiągnięcia związane z donanemabem?
Pierwsze wyniki wykazały, że donanemab skutecznie prowadzi do usunięcia amyloidu z mózgu. A także może spowolnić szybkie pogarszanie się pamięci i umiejętności myślenia.
W lipcu pełne wyniki badania zostały opublikowane na Międzynarodowej Konferencji Stowarzyszenia Alzheimera 2023 w Amsterdamie.
Teraz dowiedzieliśmy się, że donanemab działa lepiej, im wcześniej zostanie podany.
Donanemab spowolnił pogarszanie się pamięci i myślenia o ponad 20%. Dowody z badania sugerują, że im wcześniej w chorobie zastosowano leczenie, tym większa była korzyść. Oznacza to, że nastąpiło większe spowolnienie spadku pamięci i myślenia u osób z mniejszą liczbą zmian w mózgu związanych z chorobą Alzheimera.
Co obiecujące, badanie wykazało również 40% spowolnienie pogarszania się codziennych czynności, takich jak prowadzenie samochodu, uprawianie hobby i zarządzanie finansami.
Po uzyskaniu pozytywnych wyników, firma produkująca donanemab prawdopodobnie złoży wniosek do Agencji Regulacji Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) o zatwierdzenie donanemabu w Wielkiej Brytanii. Jeśli zostanie zatwierdzony, zostanie następnie poddany przeglądowi przez National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Donanemab musi zostać zatwierdzony zarówno przez MHRA, jak i NICE, zanim będzie dostępny w Wielkiej Brytanii w ramach NHS.
Prowadzonych jest kilka innych badań z donanemabem. Badanie o nazwie TRAILBLAZER-ALZ 3 bada, czy leczenie donanemabem może opóźnić lub zapobiec rozwojowi choroby Alzheimera. Inne badanie o nazwie TRAILBLAZER-ALZ4 porównuje leczenie donanemabem z leczeniem innym lekiem antyamyloidowym o nazwie aducanumab. Który obecnie zatwierdzili do leczenia choroby Alzheimera tylko w Stanach Zjednoczonych.
Czym jest Lekanemab i jak on działa na chorobę Alzheimera
Co to jest lekanemab?
Lecanemab (sprzedawany pod nazwą Leqembi) to kolejny lek immunoterapeutyczny opracowany przez firmę farmaceutyczną Eisai. Przeznaczyli go dla osób żyjących z chorobą Alzheimera we wczesnym stadium i jest podawany pacjentom w kroplówce dożylnej.
Wykazano już, że jest skuteczny w spowalnianiu postępu choroby Alzheimera o 27% i został już zatwierdzony w USA. W maju 2023 r. firma Eisai złożyła wniosek o zatwierdzenie przez brytyjskie organy regulacyjne. Zaś decyzję podejmą w 2024 r.
Jakie są najnowsze osiągnięcia związane z lekanemabem?
Lekanemab został w pełni zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) jako leczenie wczesnej choroby Alzheimera w lipcu 2023 roku. Oznacza to, że można go teraz podawać pacjentom z wczesną chorobą Alzheimera w USA. Lek sprzedaje się pod nazwą Leqembi.
Przed ogłoszeniem zatwierdzenia lecanemabu, na konferencji Clinical Trials on Alzheimer’s Disease 29 listopada 2022 r. opublikowano pełne wyniki końcowego (3.) etapu badania klinicznego lecanemabu o nazwie Clarity-AD.
Wyniki wykazały, że lecanemab skutecznie usunął białka amyloidu i tau z mózgów osób żyjących z wczesną chorobą Alzheimera.
Dla osób przyjmujących lecanemab oznaczało to, że spadek ich umiejętności myślenia i pamięci został spowolniony o 27%. Spowolniło to również spadek jakości życia nawet o 56%.Te ekscytujące wyniki mogą być przełomowe. Dają nam nadzieję, że w przyszłości osoby z wczesną postacią choroby Alzheimera będą mogły spędzać więcej czasu ze swoimi bliskimi.
Gdzie lecanemab może być dostępny?
Zanim lecanemab stanie się dostępny do użytku, będzie musiał zostać zatwierdzony jako bezpieczne i skuteczne leczenie przez organy regulacyjne ds. leków.
W Stanach Zjednoczonych Ameryki Po zatwierdzeniu przez FDA w lipcu 2023 r. może być podawany pacjentom z wczesną chorobą Alzheimera w USA. Nie ma to jednak wpływu na to, czy lecanemab będzie dostępny w innych krajach.
W Wielkiej Brytanii aby lecanemab był dostępny w Wielkiej Brytanii, musiałby zostać zatwierdzony przez Agencję Regulacyjną ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) w Wielkiej Brytanii. W maju 2023 r. firma Eisai, która produkuje lecanemab, złożyła wniosek do MHRA o zatwierdzenie, a decyzja spodziewana jest w 2024 roku.
Zatwierdzenie przez MHRA nie oznacza, że lek będzie dostępny w ramach NHS. Lekanemab musiałby również zostać zatwierdzony przez National Institute for Health and Care Excellence (NICE). W przypadku tej decyzji NICE rozważy korzyści i zagrożenia, a także weźmie pod uwagę opłacalność leczenia. Lecanemab może być dostępny w ramach NHS w 2025 roku.
Remternetug i choroba Alzheimera
Co to jest remternetug?
Remternetug jest trzecim z tych obiecujących leków immunoterapeutycznych ukierunkowanych na amyloid. Również produkuje się przez Eli Lilly, która produkuje donanemab. Przeznacza się dla osób żyjących z chorobą Alzheimera we wczesnym stadium i został opisany jako immunoterapia drugiej generacji, ponieważ celuje w ten sam rodzaj amyloidu co donanemab, ale ma nadzieję, że będzie działać lepiej. Podaje się go pacjentom również w inny sposób.
Inne immunoterapie opracowywane na chorobę Alzheimera są podawane w kroplówce dożylnej. Wymaga to od pacjentów uczestniczenia w sesjach w klinice w celu otrzymania leku i może trwać do godziny. Badanie remternetug porównuje tę metodę z zastrzykami podskórnymi. Ma to na celu zapewnienie większej skuteczności i ograniczenie działań niepożądanych obserwowanych w przypadku innych leków immunoterapeutycznych. Zapewnia również bardziej praktyczny sposób przyjmowania leku – podobny do wstrzykiwaczy insuliny stosowanych w cukrzycy.
Jakie są najnowsze osiągnięcia związane z remternetugiem?
W listopadzie 2018 r. firma Eli Lilly po raz pierwszy przetestowała remternetug w małym badaniu fazy 1, podając lek 36 zdrowym uczestnikom. Aby sprawdzić, czy dostaje się on do krwiobiegu i czy jest bezpieczny. Wyniki nie opublikowały się, ale w lipcu 2020 r. naukowcy rozpoczęli drugie badanie rozpoznawcze w celu przetestowania bezpieczeństwa remternetugu u osób żyjących z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera. Badanie to ma zakończyć się w styczniu 2024 roku.
Równolegle z tym badaniem, w sierpniu 2022 r. rozpoczęto badanie fazy 3 remternetug na większą skalę (o nazwie TRAILRUNNER-ALZ 1). Ma ono na celu sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa remternetugu w większej grupie osób z łagodną chorobą Alzheimera. Porównane zostaną również dwie różne metody podawania leku. Badanie to ma zakończyć się w 2025 roku.
Chociaż pełne wyniki badań remternetug nie opublikują przez jakiś czas. Wczesne dane sugerują, że remternetug może być lepszy w usuwaniu amyloidu niż donanemab. Dane te wykazały, że po 6 miesiącach leczenia u 75% z 41 badanych osób amyloid usunął się z mózgu. W przeciwieństwie do donanemabu, który potrzebował 18 miesięcy, aby 72% pacjentów zostało oczyszczonych z amyloidu.
Co to oznacza dla osób cierpiących na chorobę Alzheimera w Wielkiej Brytanii?
Jest to niezwykle ekscytujący i pełen nadziei czas dla badań nad demencją, ponieważ zarówno lecanemab, jak i donanemab dowodzą, że chorobę Alzheimera można spowolnić poprzez zwalczanie amyloidu.
Badania te nauczą nas wiele o korzyściach płynących z usuwania białka amyloidu z mózgu za pomocą immunoterapii.
Aby jakikolwiek lek stał się dostępny w Wielkiej Brytanii, MRHA musi go zatwierdzić. MHRA analizuje dane z badań klinicznych każdego leku i wykorzystuje te dane do określenia, czy lek jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu.
To może być początek końca choroby Alzheimera.
Lecanemab i donanemab stanowią ekscytujące pierwsze kroki na naszej drodze do opracowania nowych metod leczenia. Te metody spowalniałyby i zatrzymywałyby choroby powodujące demencję. Dalsze badania pozwolą ulepszyć te leki, aby stworzyć lepsze metody leczenia spowalniające lub zatrzymujące chorobę Alzheimera.
Ale to nie wszystko. Istnieje wiele różnych chorób mózgu, które powodują demencję, a każda z nich wpływa na komórki mózgowe na różne sposoby.
Niezwykle ważne jest, aby badania nadal odkrywały, co dzieje się nie tak w mózgu.
Dzięki tej wiedzy naukowcy będą mogli opracować nowe, innowacyjne metody leczenia każdego rodzaju demencji. Alzheimer’s Society zobowiązuje się do dalszego inwestowania w najlepszych badaczy. Którzy opracują ulepszone, ukierunkowane terapie, które pewnego dnia przyniosą korzyści wszystkim osobom cierpiącym na demencję.